CRISPR/Cas9在基因治疗中的应用研究进展

摘要：

常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/(CRISPR-associated proteins 9,Cas 9)改造的第3代人工核酸内切酶,因其简单、高效等优点,已成为一种热门的基因编辑工具.近年来一些研究成功应用CRISPR/Cas 9系统在体内外进行相关疾病基因的靶向修饰,为基因编辑技术在临床的应用奠定了基础,但其脱靶效应、导入方式、编辑效率等仍需改进.本文将对CRISPR/Cas9在基因治疗中的应用进展作一综述.

关键词：CRISPR/Cas9、基因治疗、应用研究

所属期刊栏目：39

分类号：R74;R44

资助基金：国家自然科学基金面上项目81170531;浙江省自然科学基金一般项目LY17H080004

在线出版日期：2017-11-17（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1494-1498