结肠灌注重组腺相关病毒2/人凝血因子Ⅸ基因载体治疗血友病B的安全性研究

摘要：

目的 分析结肠灌注重组腺相关病毒2/人凝血因子Ⅸ(rAAV2/CMV-hFIX)基因载体治疗血友病B小鼠的安全性.方法 将rAAV2/CMV-hFⅨ(剂量为1×1013v.g/kg)结肠灌注血友病B模型小鼠,分别检测抗重组腺相关病毒2(rAAV2)抗体和抗人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)抗体,并通过组织病理学、免疫组化和PCR技术分析病毒和hFⅨ的组织分布.结果 灌注后,在小鼠体内能够检测到抗rAAV2抗体和抗hFⅨ抗体;组织病理学、免疫组化和PCR技术分析结果显示灌注部位肠组织无明显病理改变,rAAV2以及hFⅨ基因仅仅在灌注的肠上皮.结论 结肠灌注重组腺相关病毒基因治疗血友病B小鼠,在所观测时间内是安全的.

关键词：重组腺相关病毒、血友病B、凝血因子Ⅸ、基因治疗、结肠灌注、安全性

所属期刊栏目：38

分类号：R554.1(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家863项目2001AA217181;国家973项目2004CB518806

在线出版日期：2013-02-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：487-489