硼替佐米联合化疗治疗复发难治及高危儿童急性淋巴细胞白血病11例病例系列报告

摘要：

背景 儿童复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)临床治疗较困难、预后差.硼替佐米联合化疗显示出一定的有效性,目前国内相关报道较少.目的 探讨硼替佐米联合化疗对复发难治及高危儿童ALL的疗效及安全性.设计病例系列报告.方法 纳入2017年9月至2019年9月北京大学人民医院儿科收治的接受硼替佐米联合化疗的复发难治及高危ALL患儿,分析其临床特征、实验室检查、治疗情况和预后.主要结局指标总反应率(ORR)、2年无事件生存(EFS)、总生存(OS)、不良反应.结果 11例患儿纳入分析,男9例,女2例,诊断中位年龄10(3～15)岁.7例T-ALL,2例T淋巴母细胞淋巴瘤Ⅳ期,2例B-ALL.复发2例,难治4例,高危5例.经硼替佐米联合化疗1个疗程后,8例(B-ALL 1例,T-ALL 7例)治疗有反应,ORR 72.7％.治疗前骨髓形态未缓解3例,部分缓解4例,治疗后完全缓解率85.7％(6/7);治疗前骨髓微小残留病(MRD)阳性10例,治疗后均有下降,其中1例MRD转阴.不良反应总体可耐受,主要为骨髓抑制、感染、胃肠道反应、肝功能异常等,无化疗相关死亡病例.9例行异基因造血干细胞移植治疗,其中7例无病存活,2例死于移植后复发;2例患儿继续化疗,长期随访均死亡.中位随访时间15(2～29)个月,2年EFS为(45.5±15)％,OS为(63.6±14.5)％.结论 硼替佐米联合化疗是复发难治及高危ALL患儿的一种有效、耐受性良好的治疗选择.

关键词：急性淋巴细胞白血病、儿童、硼替佐米、联合化疗

所属期刊栏目：16

分类号：R733.71;R979.1;R259

在线出版日期：2021-06-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：114-119