美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示

摘要：

目的:比较分析美国和欧盟的孤儿药认定审批标准,为完善我国罕见病及孤儿药认定标准提供建议.方法:通过检索FDA官网、EMA官网及相关文献比较分析美国和欧盟孤儿药的认定标准.结果:美国和欧盟对于孤儿药认定均存在流行病学标准、预期成本—收益标准、精准医学标准以及同种药物的临床优势要求.但是欧盟在孤儿药资格认定标准的方面相较于美国还有疾病附加危重程度标准和显著收益这两条标准.美国和欧盟在实操层面上对精准医学下孤儿亚组的评估态度也较不同.此外,美国和欧盟孤儿药认定制度除其积极意义之外,还存在疾病细分致孤儿药政策滥用、市场独占致高价孤儿药垄断市场等负面影响.结论:建议我国罕见病及孤儿药认定标准可借鉴美国和欧盟的孤儿药认定经验,从流行病学、预期成本—收益、附加危重程度及精准医学这四个标准展开.

关键词：罕见病、孤儿药认定、孤儿药审批

所属期刊栏目：16

分类号：R197(保健组织与事业（卫生事业管理）)

在线出版日期：2023-03-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：74-79