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定量纵向数据缺失值处理方法的模拟比较研究

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目的 比较末次观测结转法(LOCF)、重复测量的混合效应模型法(MMRM)、多重填补法(MI)在处理纵向缺失数据中的统计性能.方法 以双臂设计、4次访视、3种访视间相关程度为应用背景,采用Monte Carlo模拟技术,产生模拟完整纵向数据后考虑两种缺失比例和三种缺失机制,即完全随机缺失(MCAR)、随机缺失(MAR)和非随机缺失(MNAR)的缺失数据集.以完整纵向数据的分析结果为基准,评价不同处理方法的统计性能,包括Ⅰ类错误、检验效能、组间疗效差的估计误差及其95%置信区间(95%CI)宽度.结果 所有情况下,MMRM和MI均可控制Ⅰ类错误,检验效能略低于完整数据;LOCF大多难以控制Ⅰ类错误,检验效能变异较大.多数情况下MMRM和MI的点估计误差较低,LOCF则表现不稳定.所有情况下,MI的95%CI最宽,MMRM次之,LOCF最窄.结论 MCAR和MAR缺失机制下,MMRM与MI的统计性能相当,受各种因素影响较有规律,可根据实际情况选择其中一个作为主要分析.LOCF因填补方法的特殊性使得变异较小,精度较高,但其最大的缺陷是不够稳健且不能有效控制I类错误,需谨慎使用.基于MNAR缺失机制对缺失数据进行敏感性分析以考察试验结果的稳健性是必要的.

缺失数据、纵向数据、末次观测结转法、重复测量的混合效应模型、多重填补

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2020-07-10(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)

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