序贯安慰剂平行对照设计和双向富集设计的样本量估计

摘要：

目的 探讨临床试验中序贯安慰剂平行对照设计和双向富集设计的样本量计算方法.方法 在不同参数设置条件下,计算序贯安慰剂平行对照设计和双向富集设计所需要的样本量,并与传统的平行组设计、交叉设计等进行比较.结果 序贯安慰剂平行对照设计和双向富集设计相比于传统的平行组设计、交叉设计需要的样本量更少,其中,双向富集设计的优势更为明显.对于连续性结局变量,第二阶段的疗效越大,第一阶段的权重越小,需要的样本量越小.对于二分类结局变量,得分检验参数取9.8和6.2时,SPCD和TED分别需要的样本量最少.假定两阶段疗效相同时,第一阶段分配到安慰剂组的比例取0.57和0.50时,SPCD和TED需要的样本量最少.结论 在安慰剂效应较高或是没有彻底治愈方案的慢性疾病试验中,序贯安慰剂平行对照设计和双向富集设计相比于传统设计有很大的优势.

关键词：序贯安慰剂平行对照试验、双向富集设计、样本量估计

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资助基金：国家自然科学基金81773554;国家自然科学基金青年基金81302512,81602938;江苏省青蓝工程、江苏省高校优势学科建设工程、江苏高校品牌专业建设工程资助项目PPZY2015A067

在线出版日期：2018-08-01（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：362-367