CRISPR/Cas9系统及其在血液病基因治疗中的研究进展

摘要：

近年来随着基因编辑技术的兴起,可以实现对基因组中特定的基因进行编辑,使基因突变性疾病的治愈成为可能.在众多基因编辑技术中,CRISPR/Cas9系统因其操作简便性、靶向特异性、经济性等特点备受关注,已广泛应用于分子生物学以及生命科学的领域研究中.本文就此系统结构、作用机制以及在血友病、β-地中海贫血、慢性髓系白血病等血液病中基因治疗的最新研究进展作一综述.

关键词：CRISPR/Cas9、血友病、β-地中海贫血、慢性髓系白血病、基因编辑

所属期刊栏目：26

分类号：R554.1;R556.61;R733.72(血液及淋巴系疾病)

资助基金：国家自然科学基金;武汉大学自主科研项目

在线出版日期：2019-01-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：1863-1867