靶向药物全球同步研发设计中的统计学性能比较

摘要：

目的:探讨靶向药物全球同步研发项目中全随机设计和富集设计的统计学性能,以期为实际工作提供指导意见.方法:采用蒙特卡罗模拟靶向药物全球同步研发设计临床数据,在不同的参数设置下比较全随机设计和富集设计的检验效能.结果:当目标种族人群与非目标种族人群效应相等,靶向阳性与靶向阴性人群效应也相等时,相同分配样本量情况下全随机设计与富集设计的检验效能最高,经过筛选的富集设计检验效能最低;当靶向阴性人群效应较低时,相同分配样本量情况下富集设计的检验效能最高,全随机设计次之,经过筛选的富集设计检验效能最低;靶向阳性人群比例增大,检验效能随之增大.当目标种族人群效应较低时,其检验效能的结果与上述结果基本类似,略低于两种人群效应相等的结果.结论:当有足够的证据表明靶向药物的疗效对靶点阳性人群疗效优于靶点阴性人群时,建议采用富集设计.当不能确定靶向药物对阴性人群是否有效或无可靠的靶点检测方法时,建议采用全随机设计.采用加权Z检验能够在本地临床试验(local clinical trials,LCT)样本量较小的情况下提供足够的检验效能来验证假设.

关键词：靶向药物、全球同步研发项目、检验效能、富集设计、全随机设计

所属期刊栏目：22

分类号：R311(医用一般科学)

资助基金：国家自然科学基金81773554,81473070;国家自然科学青年基金81302512

在线出版日期：2018-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：1127-1132