儿童罕见病药物治疗新进展

摘要：

罕见病有7 000余种,全球罕见病患者总数约4.75亿,其中儿童占2/3.因每种罕见病的患病人群基数小,制药企业研发资金有限,仍有几千种罕见病还没有获得批准的治疗药物.目前,95%的罕见病患者尚无药可治,因此能够治疗罕见病的药物被称为孤儿药.为引导制药公司加大孤儿药开发力度,多国制定了罕见病药物法案,推进简化孤儿药专利申请程序,积极为孤儿药研发提供科学建议和指导.儿童是罕见病的高发群体,该文将围绕儿童罕见病药物治疗新进展进行综述.

关键词：罕见病、孤儿药生产、酶替代疗法、小分子药物、基因治疗、儿童

所属期刊栏目：25

分类号：R197;R95;F426.7

在线出版日期：2023-07-21（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：759-766