2型腺伴随病毒基因治疗载体的构建

摘要：

目的构建一种适用于中枢神经系统疾病的基因治疗载体。方法以野生型2型腺伴随病毒(AAV-2)质粒pssv9int-及逆转录病毒载体质粒plxsn为基本元件，利用重组DNA技术，构建了一种通用型AAV载体质粒pssHG-Neo。结果该质粒除含有必备的原核细胞复制子及Ampr筛选基因外，还含有真核细胞筛选基因--Neor及供插入目的基因的多克隆位点(MCS)，在MCS的上游为逆转录病毒的长末端重复序列(5'LTR)，具有启动子的功能，启动定向插入到MCS的外源目的基因。质粒中的AAV反向末端重复序列(ITR)具有定点整合于人基因组19号染色体S1位点的特点。结论 AAV载体是具有广阔前景的基因治疗载体。

关键词：基因治疗、载体、腺伴随病毒、重组DNA技术

所属期刊栏目：22

分类号：Q782(基因工程（遗传工程）)

在线出版日期：2004-01-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：100-102