2018年8月FDA批准新药概况

摘要：

2018 年 8 月,FDA 批出 6 个新分子实体和 3 个新生物制品.
1 新分子实体
1.1 Galafold(migalastat)
Galafold 被批准用于治疗体外检测证实存在特定a- 半乳糖苷酶基因(GLA)突变的 Fabry 病(法布里病)的成年患者,这是一种由 GLA 突变造成 a- 半乳糖苷酶 A(a-Gal A)缺乏而导致的遗传性溶酶体贮积症.Galafold 的剂型是口服胶囊,能够选择性、可逆性地结合特定突变类型的 a-Gal A,稳定这些功能失调的酶,促进其运输至溶酶体清除积累的疾病底物,从而发挥治疗作用.

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在线出版日期：2019-03-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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