Rett综合征孤儿药和首款DEB外用基因疗法药物获FDA批准上市

摘要：

近日,用于治疗两岁及以上儿童和成人患者Rett综合征(Rett syndrome, 一 种严重罕见的神经发育障碍)的Trofinetide和用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的外用基因疗法(beremagene geperpavec)获得美国食品药品监督管理局批准上市.

机标关键词：rett综合征、基因疗法、孤儿药、批准上市

所属期刊栏目：30

分类号：R72;R95;R596

在线出版日期：2023-06-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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