Alipogene Tiparvovec基因治疗家族脂肪酶缺陷症的现状

摘要：

基因治疗目前主要用于治疗免疫缺陷性疾病、肿瘤及心血管疾病等.脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)是一种罕见的染色体隐性遗传病,主要由严重的高血脂和高甘油三酯血症引起.Alipogene Tiparvovec(Glybera,AMT-011,AAV1-LPLS447X)于2012年11月获欧盟委员会批准,成为西方国家首个上市的基因治疗药物.同时,也是第一个用于治疗LPLD导致胰腺炎的药物.Alipogene Tiparvovec基因治疗一般耐受性良好,不良反应主要是短暂的注射部位的局部反应.本文就基因治疗药物Alipogene Tiparvovec用于治疗青少年脂蛋白脂肪酶缺陷症的药效学、临床研究及其现状做一介绍.

关键词：AlipogeneTiparvovec、脂蛋白脂肪酶缺乏症、基因治疗、临床研究

所属期刊栏目：48

分类号：R596.1(全身性疾病)

在线出版日期：2020-08-06（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：443-446