LCA2型基因治疗临床试验研究进展

摘要：

Leber先天性黑矇(Leber's congenital amaurosis,LCA)是一种遗传性致盲性眼病,在婴儿早期出现严重的视力低下或丧失丧失.该疾病的LCA2型与RPE65的突变相关.既往对于LCA2在内的遗传性视网膜疾病无有效治疗方法.近年来,随着基因治疗技术的进步,遗传性视网膜疾病的治疗进展取得了巨大进步,其中最成功的便是LCA2的基因治疗.本文简要介绍了LCA2基因治疗的发展,并对既往LCA2临床试验中的注射剂型、剂量、注射方式、测量方法、治疗效果与年龄的相关性和治疗效果的稳定性进行综述,为LCA2基因治疗进入我国临床工作提供参考及临床治疗经验.

关键词：Leber先天性黑矇、LCA2、RPE65、基因治疗、遗传性视网膜疾病

所属期刊栏目：19

资助基金：沪遵眼病防治临床医学科技创新中心遵市科合20184号

在线出版日期：2019-10-24（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：1700-1703