黏多糖贮积症Ⅰ型患儿酶替代治疗一例

摘要：

黏多糖贮积症位列我国《第一批罕见病目录》,可分为11种亚型.黏多糖贮积症Ⅰ型目前治疗方法主要有造血干细胞移植以及酶替代治疗.2020年12月北京协和医院收治了1例黏多糖贮积症Ⅰ型患儿,在围移植期应用拉罗尼酶进行了酶替代治疗,这是国内首次将拉罗尼酶用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的病例.本文介绍了针对该患儿的用药监护,为今后黏多糖贮积症Ⅰ型患者的酶替代治疗提供参考.

关键词：黏多糖贮积症Ⅰ型、酶替代治疗、拉罗尼酶

所属期刊栏目：20

分类号：R977(药品)

在线出版日期：2022-06-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：72-74