10.3969/j.issn.1672-3384.2017.01.016
Sebelipase alfa--用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的药物
Sebelipase alfa是治疗罕见病溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d)的药物,该病是由基因突变导致的慢性渐进性代谢疾病,能导致患者生长障碍、肝脂异常堆积,肝脏纤维化和肝硬化等。Sebelipase alfa作为首个对症治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏的生物制剂,被FDA授予孤儿药资格。
Sebelipase alfa、溶酶体酸性脂肪酶缺乏、临床研究、孤儿药
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R97(药品)
2017-03-02(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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