基因编辑技术或将治疗先天性眼病

摘要：

美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病.患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变.新的疗法将使用CRISPR精确地编辑特定位置的DNA,并纠正基因突变.此次试验将纳入18名患者,包括3岁及以上的儿童和成人.在这项新研究中,参与的儿童和成人经编辑的DNA不能遗传给他们的后代.

在线出版日期：2019-11-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

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