罕见病的全球资助格局初探

摘要：

罕见病多为慢性、严重性疾病,可累及全身多脏器,普遍缺乏有效治疗药物.罕见病的基础研究与孤儿药的药物研发问题已得到全球的广泛关注.2018年,中国《第一批罕见病目录》正式发布,共有121种疾病被收录其中,实现了罕见病保障历史性的突破,极大地推动了中国罕见病事业的发展.但中国目前尚未定义罕见病,对于罕见病的基础研究仍缺乏完善的科研资助体系.为此,本文对比了中国与国外罕见病基础研究项目的资助现状;并借鉴全球罕见病资助经验,提出了中国罕见病资助的政策建议,以期为中国政府出台罕见病的科研项目资助政策、优化资助体系提供参考.

关键词：罕见病、孤儿药、资助

所属期刊栏目：46

分类号：R954.4(药事组织)

资助基金：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目2016YFC0901500

在线出版日期：2020-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：710-715