关于罕见病与孤儿药运用真实世界研究的发展建议

摘要：

罕见病和孤儿药一直以来倍受关注,因罕见病发生率低和患者分布广的特点,使得疾病的诊断及其治疗药物的研发难度较大,世界各国先后提出多项决策计划政策激励孤儿药的研发.近年来真实世界研究被提出,作为一种新的研究方法,相比于传统的随机对照临床试验,更有助于罕见病的早期发现与诊断,以及孤儿药的临床研究与临床再评价.本文拟对国内外罕见病用药的真实世界数据研究的现状作一综述,并对其发展提出相关建议.

关键词：真实世界研究、罕见病、孤儿药

所属期刊栏目：46

分类号：R954.4;R956(药事组织)

资助基金：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目2016YFC0901500

在线出版日期：2020-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：699-704