罕见病治疗中的血浆蛋白制品

摘要：

血浆蛋白制品也称为血液制品.目前全球上市的血浆蛋白制品共30多个品种.鉴于其具有原料来源特殊、安全可靠、对部分疾病治疗不可替代等特性,很多产品在市场上处于供不应求的状态.罕见病常由遗传缺陷、自身免疫、变态反应等因素引起,给患者及其家庭造成巨大的负担.孤儿药是用于预防、诊断、治疗罕见病和罕见状态的诊断试剂、疫苗、药物、医疗器械等.自1983年美国通过《孤儿药法案》(ODA)后,已有多个国家或地区通过相关法案,以研究资助、税费减免、优先审批、市场独占等方式鼓励企业研发孤儿药,ODA的颁布极大地促进了相关血液制品企业的发展.本文总结了美国、欧盟、日本、澳大利亚药监部门以孤儿药身份审批的血浆蛋白制品,共包括四大类18个品种,占当前所有血浆蛋白制品品种数的56％.中国目前尚未立法定义罕见病和孤儿药,这在一定程度上制约了国内血液制品企业的发展.孤儿药相关法案颁布带来的政策红利将有助于国内血液制品企业发展壮大,缩小与国际血液制品巨头的差距.

关键词：罕见病、血浆蛋白制品、孤儿药

所属期刊栏目：46

分类号：R954.4(药事组织)

资助基金：国家自然科学基金资助项目81803171;国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目2016YFC0901500

在线出版日期：2020-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共8页

页码：691-698