超说明书用药在罕见病治疗领域的应用现状

摘要：

罕见病诊疗是重要的社会公共卫生工作,由于罕见病用药种类少、可及性差,超说明书用药在罕见病治疗领域比较常见.超说明书用药可能是罕见病患者治疗威胁生命疾病的有效手段,但同时也会引发药品安全性和有效性、医疗责任和药品报销等相关问题,因此对其监管显得尤为重要.本文拟对国内外超说明书用药及其在罕见病治疗领域应用现状作一综述,期望能引起社会广泛关注,并通过医疗和管理机构共同努力,保障罕见病患者用药安全.

关键词：罕见病、罕见病用药、超说明书用药、安全用药

所属期刊栏目：46

分类号：R926.2;R954.4(药典、药方集（处方集）、药物鉴定)

资助基金：国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目2016YFC0901500;中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目资助项目2017-I2M-1-011

在线出版日期：2020-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：685-690