罕见病药物的临床审评:挑战与思考

摘要：

罕见病药物一直是药物研发中的薄弱环节,许多国家对罕见病药物的研发、上市均给予积极鼓励的政策,促进了罕见病药物的发展.近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发.目前有大量的罕见病药物在中国申请进行临床试验或提出上市申请,对临床审评带来了新的挑战.本文对罕见病药物审评工作中遇到的问题进行梳理,并参考美国罕见病药物研发的技术标准对相关问题进行探讨,以期为中国罕见病药物研发、评价提供新的思路.

关键词：罕见病、临床试验、临床审评

所属期刊栏目：46

分类号：R954.4;R969.4(药事组织)

在线出版日期：2020-01-13（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：673-678