首个治疗罕见胆汁酸合成障碍的新药胆酸巴

摘要：

胆酸巴（Cholbam）是一种肝内由胆固醇合成的原发性胆汁酸。胆汁酸促进脂肪的消化和吸收，通过形成混合胶束并促进肠道中的脂溶性维生素的吸收。因胆汁酸合成所需酶的单一酶缺陷可引起合成障碍和过氧化物酶体病，患者由于胆汁酸缺失导致胆汁流量减少，引起毒性胆汁酸中间体在肝脏中积蓄和饮食中脂肪及脂溶性维生素的吸收不良。该药获批专用于治疗单酶缺陷引起的胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体疾病，年龄≥3周岁的患者，口服胶囊推荐剂量为10～15 mg/kg，口服1～2次/d。

机标关键词：治疗单、胆汁酸合成、障碍、新药、脂溶性维生素、过氧化物酶体、吸收不良、胆固醇合成、脂肪、推荐剂量、缺陷、口服、混合胶束、患者、胆汁流量、中间体、原发性、饮食、年龄、胶囊

分类号：R47;R4

在线出版日期：2015-07-03（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共1页

页码：397-397