新药研究与开发
治疗无义突变囊性纤维化肺病新药 ataluren 的Ⅲ期临床试验结果ataluren 治疗无义突变囊性纤维化肺病的Ⅲ期临床试验，入选238名患者，是双盲、ataluren 和安慰剂比较的48周研究。ataluren 治疗组（早10 mg/kg，中10 mg/kg，晚20 mg/kg）与安慰剂组分别治疗48周时，以1秒用力呼气容积（FEV1）作指标，给药组平均改变-1.8%，安慰剂组平均改变-4.3%；肺症状较基线加重者，给药组较安慰剂组少23%；在不用妥布霉素吸入的患者中，给药效果更好；以 FEV1作指标，给药组平均改变-0.7%，安慰剂组平均改变-6.4%；肺症状较基线加重者，给药组较安慰剂组少40%。
安慰剂、囊性纤维化、给药、治疗组、无义突变、临床试验、指标、症状、妥布霉素、试验结果、基线、患者、呼气容积、肺病、组分、药效、新药、吸入
R56;R97
2014-11-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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