腺病毒载体介导的人凝血因子IX基因的离体和活体表达

摘要：

为血友病B的基因治疗探索了高效转移和表达载体,建立了重组腺病毒载体介导的基因转移系统(Adhfix),并进行了离体和活体表达研究.结果显示:腺病毒离体基因转移效率可达98%以上并可在多种细胞中高效表达,hFIX蛋白最高可达6.86μg/106细胞/24hr.小鼠血浆中hFIX蛋白含量最高可达1072ng/ml血浆,并可持续表达10周左右;以腹腔注射效果最好;免疫抑制剂环磷酰胺可明显延长表达持续时间.结果表明重组腺病毒载体可介导hFIX cDNA在离体细胞和活体组织中高效转移和表达.

关键词：腺病毒载体、凝血因子IX、基因转移、基因表达

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分类号：R5(内科学)

在线出版日期：2004-01-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页码：45-49