β-地中海贫血基因治疗的研究进展

摘要：

β-地中海贫血(β-地贫)是比较常见的遗传性血液病.近年来随着基因治疗的快速发展,β-地贫的基因治疗也取得了显著进展.β-地贫的基因治疗主要集中在β-珠蛋白基因(HBB)和γ-珠蛋白基因(HBG).一方面通过对HBB基因进行原位修复或导入正常外源基因来增加β-珠蛋白表达;另一方面通过基因编辑来抑制γ-珠蛋白阻遏物(如BCL11A)的表达,重新诱导胎儿血红蛋白(HbF)产生.本文将对β-地贫基因治疗的最新研究进展进行概述.

关键词：β-地中海贫血、基因治疗、基因编辑

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资助基金：云南省技术创新人才培养项目;云南省科技厅-昆明医科大学应用基础研究联合专项资金项目2018FE001 -111;云南省临床医学中心开放项目

在线出版日期：2021-03-29（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共5页

页码：169-173