基于CRISPR/Cas9技术治疗G6PD缺乏症的运用前景

摘要：

葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G6PD)缺乏症是由于G6PD基因突变引起的X连锁最常见的血液系统遗传疾病,目前的治疗以预防为主,严重者采用对症治疗.在基因水平上修复其突变位点将极大地改善这一现状,具有较好的应用前景.最新的基因编辑技术,即成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9 (CRISPR/Cas9)可通过同源性指导的修复来修正突变基因.这项技术正在体外应用于人类诱导多能干细胞(iPSCs)中,以纠正多种严重的遗传疾病,但目前鲜见用于G6PD缺乏症的治疗研究.本文重点介绍新型基因编辑技术CRISPR/Cas9治疗G6PD缺乏症的可行性和运用前景.

关键词：葡萄糖-6-磷酸脱氢酶缺陷症、成簇规则间隔短回文重复序列及相关蛋白9、基因治疗、iPSCs

所属期刊栏目：48

分类号：R318(医用一般科学)

资助基金：重庆市科委项目Cstc2016shmszx130032

在线出版日期：2019-03-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：473-475